● news.bsdnet.hu

„Én azt szeretném, hogy ezek itt legyenek és ne ott. Ez nagy siker lenne” – mondta a Qubitnek Várhelyi Olivér egészségügyért és állatjólétért felelős uniós biztos csütörtökön egy brüsszeli sajtóbeszélgetésen azokról az amerikai székhelyű biotechnológiai vállalatokról, amiknek alapjait európai szakemberek, valamint az európai Horizon tudományfinanszírozási program fektette le. Az Ursula von der Leyen vezette Európai Bizottság tavaly decemberben tett javaslatot a biotechnológiai jogszabályra (Biotech Act), aminek célja Európa versenyképességének javítása a feltörekvő Kínával és az Egyesült Államokkal szemben abban az ágazatban, ahol a kontinens az elmúlt évtizedekben hagyományosan erős volt. A jogszabály elfogadásának felgyorsítása a júliusban kezdődő ír soros elnökség egyik kiemelt prioritása, így azt a következő hónapokban az Európai Parlament mellett az EU tagállami minisztereit tömörítő Európai Tanács is tárgyalja majd. Várhelyi szerint az utolsó pillanatban vagyunk, hogy megerősítsük a jövő gyógyászatát megalapozó európai biotechnológiai iparágat és lerövidítsük a felfedezésektől a terápiás alkalmazásokig vezető utat. A Biotech Act különböző ösztönzők segítségével kívánja elérni, hogy ezeket a terápiákat és termékeket Európában fejlesszék ki, itt vigyék át a klinikai vizsgálatokon, és itt is gyártsák őket.A mostani, elsődlegesen az egészségügyi biotechnológiát érintő javaslat kiemelt hatású biotechnológiai projekteket, köztük AI-fejlesztéseket támogat majd, enyhíti a terápiák biztonságosságát és hatásosságát tesztelő klinikai vizsgálatokkal járó adminisztrációs terheket, megkönnyíti azok országokon átívelő lebonyolítását, valamint egy akár 10 milliárd eurós pilotprogrammal ösztönzi majd a szektorba érkező magánbefektetéseket. A Bizottság ezzel az európai biotech-szektor két legsúlyosabb problémáján, az európai kockázati tőkebefektetések hiányán és a klinikai vizsgálatokkal járó szabályozási terhen kíván javítani.Arról, hogy az európai biotech startupok innovatív és ígéretes terápiákon dolgoznak, a Bizottság által szervezett sajtóúton a ghenti Flamand Biotechnológiai Intézet startupinkubátorában (VIB Bio-Incubator) közvetlenül is meggyőződtünk. A látogatás során megnéztük, ahogy automatizált rendszerek több százezer hatóanyagot tesztelnek precíziós daganatterápiákhoz, és azt is, hogy miként vizsgálnak szakemberek olyan innovatív, fehérjealapú antibakteriális terápiákat, amik még több antibiotikummal szemben ellenálló törzs ellen is hatásosak lehetnek. Az európai biotechből eddig amerikai biotech lettA biotechnológia az európai globális versenyképesség egyik kulcságazata. Az EU-szerte több mint félmillió munkahelyet biztosító szektor gazdasági és nemzetbiztonsági szempontból is jelentős, és elengedhetetlen ahhoz, hogy az európaiak a lehető legjobb egészségügyi ellátásban részesülhessenek. A szabályozók és az ágazati szereplők is egyetértenek abban, hogy Európa rendkívül erős az alapkutatásban, de ez önmagában nem elegendő. Ahhoz, hogy az új biológiai felfedezésekből, új hatóanyagokból és új gyártási eljárásokból valódi piacképes termékek legyenek, egy teljes biotech-ökoszisztémára van szükség: bőséges finanszírozásra, nagy számú képzett munkaerőre, valamint laborokra és gyártóüzemekre.Ma a biotech-vállalatok elsődleges piaca az Egyesült Államok, nem véletlenül. Megdöbbentő adat, hogy a biotechnológiába folyó európai kockázati tőkebefektetések az amerikaiaknak mindössze kilencedét tették ki az elmúlt 10 évben. Ahogy az is, hogy 2019 és 2025 között a tőzsdére lépő 67 EU-s biotech-vállalatból 66 nem uniós ország tőzsdéjén debütált. Ezt a legnagyobb európai biotech-vállalat, az Argenx példája is alátámasztja. Az autoimmun betegségek elleni terápiákat kínáló cégnek, aminek Ghentben van a székhelye, amerikai tőkepiacokra volt szüksége a növekedéshez és a nemzetközi terjeszkedéshez – így kötött ki 2017 májusában az amerikai Nasdaqon. Márpedig ha egy európai biotech-vállalat többségi befektetői amerikaiak lesznek, akkor a cég általában az USA-ba kerül, amerikai vállalat lesz belőle, és ott teremt majd munkahelyeket, ott adózik és ott fektet majd be.A kockázati tőke bevonásra a biotechnológiai vállalatoknak leginkább a korai szakaszban van szükségük. A finanszírozást ugyanakkor nehezíti, hogy a legtöbb ígéretes hatóanyag végül nem állja ki a klinikai vizsgálatok próbáját, a kutatás-fejlesztéshez és a vizsgálatok lefolytatásához rengeteg pénz kell, és azokat hosszú távon, akár 10-15 éven át kell támogatni, mielőtt ténylegesen termék lesz belőlük. Igaz, a végén a befektetés jócskán megtérülhet, elég csak a német startup, a BioNTech példájára gondolni, ami Karikó Katalin és Drew Weissman technológiája alapján a Pfizerrel közösen fejlesztette ki az mRNS-alapú covidvakcinát. Az egyik megoldás az amerikai példához hasonlóan az európai nyugdíjalapok mobilizálása lenne, amik jelenleg minimálisan vesznek csak részt a biotechnológiai VC-finanszírozásban.De a tőkebevonás csak az egyik buktató azon az átlagosan egy évtizedig tartó úton, amíg a terápiák a laborból eljutnak a páciensekhez. A kezelések és vakcinák biztonságosságát és hatásosságát igazoló klinikai vizsgálatok és a velük járó szabályozási és adminisztrációs teher a másik. Közel 10 évvel ezelőtt Európában végezték a világ klinikai vizsgálatainak 18 százalékát, de ez az arány 2023-ra mindössze 9 százalékra esett vissza, miközben Kína részesedése 8-ról 29 százalékra nőtt, amivel az ázsiai ország már Észak-Amerikát is megelőzi. Ez részben arra vezethető vissza, hogy Európában rendkívül bonyolulttá vált a klinikai vizsgálatok, különösen a több országon vagy több helyszínen átívelő vizsgálatok lebonyolítása.Gyorsabb klinikai vizsgálatok, több pénzAhhoz, hogy Európa ne maradjon le teljesen Kínával és az Egyesült Államokkal szemben, az ágazati szereplők és a Bizottság szerint is gyorsan kell lépni. Bár önmagában nem old meg minden problémát, ezt célozza a 2025 decemberében javasolt Biotech Act, amivel a Bizottság kiszámítható és világos szabályozási környezetet kíván teremteni a szektornak.A Biotech Act gyorsabbá és egyszerűbbé tenné a klinikai vizsgálatok lefolytatását, ami a startupoknak és vállalatoknak költségcsökkenést, a betegeknek pedig megfizethetőbb terápiákat jelenthet. A javaslat a több országot lefedő klinikai vizsgálatok kezdeti jóváhagyásának idejét (ha nincs szükség további dokumentációra) a jelenlegi 75-ről 47 napra vinné le, valamint a vizsgálat lefolytatásában kérvényezett változtatás, például egy új helyszín jóváhagyását 64-ről 33 napra csökkentené. Ezeket nem a szigorú biztonsági sztenderdek felhígításával, hanem többek közt azzal érnék el, hogy az etikai ellenőrzést beépítik a kezdeti jóváhagyási folyamatba, egyszerűsítik és egységesítik az adminisztrációs procedúrákat, bővítik a mesterséges intelligencia használatát, valamint megerősítik a tagállamok közötti együttműködést.A Biotech Act emellett a szektor finanszírozási problémáit is kezelni próbálja. Létrehoz egy új egészségügyi biotechnológiai beruházási pilotprogramot az Európai Beruházási Bankkal (EIB) együttműködésben. Ez 2026-2027-től indulhat, kezdetben két évig tarthat, és 10 milliárd eurót kíván mozgósítani magántőke bevonásával a startupok és cégek támogatására. Ehhez hozzáadódik majd a következő hétéves Európai Versenyképességi Alapból 2028 és 2034 között a biotechnológiához kötődő területekre költhető rész, aminek javasolt költségvetése 22,6 milliárd euró. Az az alap adhatja a költségvetési hátteret azoknak a garanciáknak, amikkel az Európai Beruházási Bank (EIB) magánbefektetőket vonna be a biotechnológiai projektek finanszírozásába.A javaslat egyes, az európai biotechnológiai vállalatokat Európán belül történő fejlesztésre és beruházásra ösztönző elemei azonban vitákat keltettek. „Akkor, amikor egész Európában egyre nagyobb pénzügyi nyomás alatt állnak az egészségügyi rendszerek, és az emberek nehezen jutnak időben kezeléshez, egyszerűen rossz szakpolitikai válasz lenne a monopóliumok kiterjesztése olyan orvosi technológiákra, amik tovább késleltetik a megfizethető, generikus verseny kialakulását. Az uniós jogalkotóknak biztosítaniuk kell, hogy a Biotech Act úgy erősítse Európa versenyképességét, hogy közben olyan innovációkat ösztönöz, amik valóban az emberek érdekét szolgálják” – mondta Piotr Kolczynski, a Médecins Sans Frontières (MSF) Access regionális szakértője a javaslat azon részéről, ami 12 hónappal hosszabbítaná meg a kiegészítő oltalmi tanúsítványokat (Supplementary Protection Certificates, SPC), ami egyes terápiáknak a szabadalmi időszakon túl meghosszabbított védelmet biztosítana.A Biotech Act olyan stratégiai projektek és beruházások indítását is támogatja majd, amik elősegítik az európai biotechcégek fejlesztéseit és növekedését. Ezek közé tartoznak a fejlett terápiákkal foglalkozó kiválósági központok, a biotechnológiafejlesztés-gyorsító központok, valamint olyan projektek is, amik segítenék a már meglévő biológiai és egészségügyi adatok könnyebb kiaknázhatóságát. Az AI-alkalmazásokhoz elengedhetetlen, jó minőségű adatkészletek előállítása mellett a javaslat közvetlenül támogatná az AI-alapú gyógyszerfejlesztést is az Európai Gyógyszerügynökségen (EMA) keresztül, és javítaná a startupok, valamint a kis- és közepes vállalkozások nagy számítási kapacitáshoz való hozzáférését. A javaslat emellett leegyszerűsíti és egységesíti a szabályozási eljárásokat, hogy hamarabb piacra kerülhessenek a biotechnológiai termékek, új garanciákat épít be a biotechnológia káros alkalmazásával szemben, és megerősíti az EU biológiai fenyegetésekkel szembeni képességeit is.Kérdésünkre, hogy milyen mutatók alapján tartaná sikeresnek a Biotech Actet az évtized végéig, Várhelyi azt mondta, hogy az első kérdés az, hogy képesek lesznek-e fordítani a jelenlegi tendencián, és sikerül-e több, a terápiák biztonságosságát és hatásosságát tesztelő humán klinikai vizsgálatot Európába hozni. A második az, hogy lesz-e több európai spin-off vállalat, ami Európában fektet be, és Európában is gyárt.Az uniós biztos harmadik mutatója a Biotech Act sikerének mérésére az, hogy jelentősen nőjön az új, biotechnológiára alapuló termékek száma, és azok valóban elérhetővé váljanak. „Az, hogy hány új termék kerül piacra, számomra szintén mérce lesz annak megítélésére, hogy valóban teljesítünk-e a betegek számára. Mert akkor mondhatjuk azt, hogy van kezelés, ha egy termék piacra kerül. És itt valóban áttörést jelentő kezelésekről beszélünk” – mondta Várhelyi. Ezek között vannak olyan sejtalapú daganatterápiák, amelyek egy vagy néhány injekcióval teljes gyógyuláshoz vezethetnek.Az, hogy sikerül-e a elérni a kitűzött célokat a következő években, nagyban függ majd az EU-s tagállamoktól, valamint attól, hogy fellendülnek-e az európai kockázati tőkebefektetések, hogy az európai biotech-startupok ne az Atlanti-óceán túloldalán vagy Kínában kössenek ki.